US FDA 助言者s to 決定する need for more 熟考する／考慮するs of Vertex/CRISPR 遺伝子 therapy
By Sriparna Roy
Oct 27 (Reuters) - The U.S. Food and 麻薬 行政's staff reviewers on Friday asked the regulator's （a）忠告の／（n）警報 パネル盤 to consider the need for 付加 熟考する／考慮するs for Vertex 製薬のs and CRISPR 治療力のあるs' sickle 独房 病気 遺伝子 therapy.
The therapy, called exagamglogene autotemcel or exa-cel, uses new 遺伝子 editing CRISPR 科学（工学）技術, and is the first-of-its-肉親，親類d 製品 to reach the FDA for an 是認 決定／判定勝ち（する）.
The FDA's reviewers said this type of 遺伝子 editing raises 関心s about "off-的" unintended genomic alterations, and can 潜在的に 原因（となる） other 味方する 影響s. They, however, did not raise any 関心s about the therapy's efficacy.
The small genetic 見本 size used in the therapy's lab 分析 may not be 十分な for safety 査定／評価 as that did not 逮捕（する） the 多様制 of the entire U.S. 全住民 for sickle 独房 病気, the FDA staff said.
They said it was not （疑いを）晴らす if the 分析 行為／行うd by the company to 査定する／（税金などを）課す the off-的 危険 was 適する.
The FDA appears to be 焦点（を合わせる）ing on the 危険s around the 科学（工学）技術, said RBC 分析家 Luca Issi. He said the FDA's 関心s appeared benign and 推定する／予想するs 付加 熟考する／考慮するs only after the therapy is 認可するd.
Vertex and CRISPR 治療力のあるs are 捜し出すing to 伸び（る） 是認 for the therapy to 扱う／治療する the 相続するd red-血-独房 disorder that 原因（となる）s the 独房s to become sickle-形態／調整d 予定 to 異常な levels of hemoglobin in the 団体／死体.
If 認可するd, the therapy will 潜在的に 申し込む／申し出 患者s a one-time 治療 選択, versus たびたび（訪れる） 輸血 or once-daily 麻薬s such as Pfizer's Oxbryta.
An 独立した・無所属 パネル盤 is 始める，決める to 会合，会う on Tuesday to レコード uss the off-的 分析 and if 付加 lab 熟考する／考慮するs are needed.
The FDA will decide on the therapy's use in 患者s 老年の 12 years and older by Dec. 8.
株 of CRISPR 治療力のあるs and Vertex were flat in 早期に 貿易（する）ing.
(報告（する）／憶測ing by Sriparna Roy in Bengaluru; Editing by Shinjini Ganguli)
